基因编辑工具体内效果验证试验

检测项目

1.基因编辑效率分析：靶位点插入缺失检测，等位基因编辑频率定量，大片段缺失/重排分析。

2.脱靶效应评估：全基因组脱靶位点预测与验证，潜在脱靶区域深度测序，染色体结构变异检测。

3.目标蛋白表达水平检测：靶基因转录水平分析，目标蛋白表达量与定位分析，蛋白功能活性测定。

4.病理生理表型改善评估：疾病相关生物标志物水平检测，组织病理学评分与染色分析，器官功能性指标测定。

5.载体分布与持久性研究：编辑工具载体在主要器官的生物分布检测，载体基因组拷贝数长期追踪。

6.免疫原性反应监测：针对编辑工具或载体成分的抗体滴度检测，细胞免疫反应相关因子分析。

7.生殖细胞编辑风险排查：生殖腺组织中编辑工具分布检测，配子细胞中靶位点编辑事件分析。

8.血液学与生化指标分析：全血细胞计数，肝脏与肾脏功能相关血清生化指标检测。

9.组织载量测定：靶器官与非靶器官中编辑工具载体基因组载量绝对定量。

10.长期安全性观察：动物体重与生存曲线监测，肿瘤发生风险长期评估，主要器官大体病理学检查。

检测范围

基于腺相关病毒的基因编辑工具、基于慢病毒的基因编辑工具、基于脂质纳米颗粒递送的基因编辑工具、基于电穿孔递送的基因编辑核糖核蛋白、遗传修饰小鼠疾病模型、遗传修饰大鼠疾病模型、实验用小型猪疾病模型、实验用非人灵长类动物模型、动物肝脏组织样本、动物肌肉组织样本、动物神经组织样本、动物血液样本、动物血清样本、动物血浆样本、动物组织基因组脱氧核糖核酸、动物组织核糖核酸、动物组织蛋白提取物

检测设备

1.高通量测序仪：用于对靶位点及全基因组范围进行深度测序，分析编辑效率和筛查脱靶效应；具备双端测序和长读长测序能力。

2.数字聚合酶链反应仪：用于对编辑工具载体基因组拷贝数及靶位点编辑频率进行绝对定量；检测灵敏度高，无需标准曲线。

3.实时荧光定量聚合酶链反应仪：用于检测靶基因转录水平变化及特定序列的相对定量；支持多通道荧光检测。

4.全自动核酸提取工作站：用于从各类动物组织及血液样本中高通量、标准化地提取高质量基因组脱氧核糖核酸与核糖核酸。

5.生物分析仪：用于评估核糖核酸样本完整性、脱氧核糖核酸片段大小分布及蛋白分子量；提供电泳图谱数字化结果。

6.液相色谱-质谱联用仪：用于对疾病相关小分子代谢标志物及治疗性蛋白进行高灵敏度定性与定量分析。

7.全自动病理切片扫描系统：用于将组织病理切片高清数字化，便于远程阅片、定量分析与长期存档。

8.多功能酶标仪：用于进行酶联免疫吸附试验、细胞活性检测及多种生化比色分析；具备光吸收、荧光和化学发光检测模式。

9.流式细胞仪：用于分析血液或组织悬液中特定细胞群的百分比、细胞表面及细胞内蛋白表达水平。

10.活体成像系统：用于无创、实时观测报告基因在动物体内的表达位置、强度及动态变化过程。

北检(北京)检测技术研究院【简称：北检院】

报告：可出具第三方检测报告(电子版/纸质版)。

检测周期：7~15工作日，可加急。

资质：旗下实验室可出具CMA/CNAS资质报告。

标准测试：严格按国标/行标/企标/国际标准检测。

非标测试：支持定制化试验方案。

售后：报告终身可查，工程师1v1服务。

以上是与"基因编辑工具体内效果验证试验"相关的简单介绍，具体试验/检测周期、检测方法和仪器选择会根据具体的检测要求和标准而有所不同。北检检测技术研究院将根据客户需求合理的制定试验方案。